Niemann-Pick, AADC-Mangel und Progerie: erste Therapien für 3 seltene Erkrankungen vor Zulassung
/ Gefahrenproduktion, stock.adobe.com Amsterdam Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat erstmals den Weg für Medikamente zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit (Typ A und B), des Mangels an aromatischer L-Aminosäuren-Decarboxylase (AADC) und Progerie geebnet. Die Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) wurde noch nicht von der Europäischen Kommission bestätigt, was bald geschehen sollte. Typ A und B der …