Neurologen nennen Epilepsie „Gewitter im Kopf“: Ganze Gruppen von Nervenzellen werden plötzlich entladen, was zu ungewollten Bewegungen oder beeinträchtigtem Wohlbefinden führt. Etwa 5% der Bevölkerung leiden mindestens einmal in ihrem Leben an dieser Art von Angriff. Bei fokaler Epilepsie, bei der sich die Anfallsquelle auf einen bestimmten Bereich des Gehirns konzentriert, versagen Medikamente oft und haben schwerwiegende Nebenwirkungen, die auch das Lernen und das Gedächtnis beeinträchtigen können. „Vielen Betroffenen können wir leider nicht wirklich helfen“, sagt Professorin Regine Heilbronn, Leiterin des Arbeitskreises Gentherapie in der Klinik für Neurologie – Universitätsmedizin und Mitgründerin der EpiBlok GmbH. „Auch eine Epilepsiechirurgie garantiert keine dauerhafte Anfallsfreiheit. Deshalb haben wir konzeptionell einen neuen Therapieansatz entwickelt.“
“Arzneimitteltherapie à la carte”
Der neue Teamansatz der neu gegründeten Epiblok GmbH basiert auf einem genetischen Vektor, der direkt in den Epilepsieherd eingebracht wird und dauerhaft schützende Neuropeptide produziert. Bei fokaler Epilepsie ist die Konzentration eines kleinen Proteins, des Neuropeptids Dinorphin, oft zu niedrig. Die Wissenschaftler schleusten daher das Dinorphin-Gen mithilfe eines Genvektors in die betroffenen Nervenzellen ein. Diese Samen begannen, das Peptid Dinorphin zu produzieren und zu speichern. Professor Christoph Schwarzer, Neuropharmakologe an der Universität Innsbruck und Mitbegründer von EpiBlok, erklärt, was die Therapie besonders macht: „In diesem Fall handelt es sich um eine ‚Medicine on Demand‘-Therapie: Nervenzellen „Sie setzen das gespeicherte Peptid nur bei Bedarf frei . Dies ist der Fall, wenn Nervenzellen ständig erregt werden, wie beim Einsetzen eines epileptischen Anfalls. Dann hemmt Dinorphin die Erregung und der Sturm lässt nach.“
Wissenschaftler konnten bereits an Mäusen zeigen, dass die Gentherapie sicher ist und epileptische Anfälle nach einmaliger Anwendung mehrere Monate lang zuverlässig unterdrückt. Als Vehikel für das Dynorphing-Gen verwenden sie Vektoren des Adeno-assoziierten Virus (AAV), die bereits für die Gentherapie einiger Krankheiten klinisch zugelassen sind. Für präklinische Studien zur AAV-basierten Gentherapie bei fokaler Epilepsie hat Regine Heilbronn bereits 3,3 Millionen Euro Förderung aus dem GO-Bio-Programm des Bundesforschungsministeriums erhalten.
Auch Professor Christopher Baum, Vorsitzender des BIH-Direktoriums und Leiter der Abteilung Translationsforschung der Stiftung, begrüßte die Ausgründung: „Um Patienten mit Erkrankungen, bei denen es noch keine Entwicklungen in der Gentherapie gibt, mehr zur Verfügung zu stellen Startchancen für Gründer. EpiBlok entsteht zur richtigen Zeit am richtigen Ort. So kann aus Forschung Gesundheit werden.“
Nächster Schritt: klinische Studie
Mit Hilfe des Start-up-Unternehmens will das Team um Regine Heilbronn und Christoph Schwarzer nun den Schritt in die Klinik wagen. „Mit der EpiBlok Therapeutics GmbH wollen wir den AAV-Vektor in größeren Mengen und mit der hohen Qualität herstellen, die für den Start einer ersten klinischen Studie erforderlich ist.“ Bei der Gründung der EpiBlok GmbH unterstützte das Team von Regine Heilbronn das SPARK-BIH-Programm. Dr. Tanja Rosenmund, Leiterin des SPARK-Programms, freut sich über den gemeinsamen Erfolg: „Das Gründerteam entwickelt die erste Gentherapie, die durch das SPARK-Programm in Berlin mit Finanzierung, Training, Mentoring und einem Netzwerk unterstützt wurde.“ Das Ziel von SPARK ist es, biowissenschaftliche Erfindungen zu fördern, damit mehr neue Produkte und Therapien den Patienten zugutekommen. Wir freuen uns, dass dieses hochinnovative Projekt im Rahmen des EpiBlok entwickelt wird.”
Im April 2022 schloss das Patent- und Lizenzteam der Charité BIH Innovation mit EpiBlok einen exklusiven Lizenzvertrag zur Nutzung der von der Charité zum Patent angemeldeten Erfindung der Firmengründer. Dr. Bettina Büttner, Technologiemanagerin im Patent- und Lizenzierungsteam der Charite BIH Innovation, kommentiert: „Patente und der Erwerb einer exklusiven Nutzungslizenz sind eine wichtige Grundlage für eine Ausgründung, die als Nachahmung durch Wettbewerber blockiert werden kann das exklusive Recht zur Vermarktung kann garantiert werden. BiBlok ist die erste Ausgründung und der erste Lizenzpartner der Charité, der einen marktbasierten Ansatz verfolgt. „Wir freuen uns auf die weitere Entwicklung und Weiterentwicklung dieser spannenden Behandlungsoption für fokale Epilepsie. “
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